El nuevo medicamento para la enfermedad de Alzheimer es el primero de su tipo en ser aprobado por la FDA


En un avance importante para los pacientes y la industria de la biotecnología, la Administración de Drogas y Alimentos de EE. UU. Aprobó el uso de un nuevo medicamento, Aduhelm (aducanumab), para el tratamiento temprano Enfermedad de Alzheimer.

“Esta es la primera vez que tenemos un nuevo tratamiento aprobado para la enfermedad de Alzheimer en las últimas dos décadas”, dijo el Dr. Babak Tousi, quien dirigió el sitio de estudio de la Clínica Cleveland para los ensayos clínicos multicéntricos.

Pero el nuevo fármaco, fabricado por la empresa de biotecnología Biogen, se ha visto empañado por la controversia a lo largo de su historia de desarrollo, y destacados especialistas en la enfermedad de Alzheimer argumentan que es poco probable que los beneficios del fármaco superen el riesgo de efectos secundarios graves.

En un comunicado anunciando la aprobación, la FDA reconoció la controversia que rodea y las “perspectivas diferentes” que rodean a Aduhelm.

La FDA también dijo que los datos que respaldan su aprobación eran “muy complejos” y dejaban “incertidumbres residuales”. sobre su beneficio.

La FDA exigirá a Biogen que lleve a cabo un ensayo clínico nuevo y amplio para determinar el beneficio del medicamento y se reserva el derecho de rescindir la aprobación en el futuro. Mientras tanto, los pacientes tendrán acceso al fármaco, que se administra mediante infusión intravenosa.

“Al final del día, seguimos nuestro curso de acción habitual al tomar decisiones regulatorias en situaciones donde los datos no son sencillos”, escribió la FDA.

Aunque controvertida, la aprobación de Aduhelm es significativa porque es el primer fármaco que ralentiza la progresión de la enfermedad. Para millones de pacientes, Aduhelm es una nueva opción de tratamiento prometedora para controlar una enfermedad debilitante para la que existen pocas opciones.

“Esta es la primera vez que la FDA ha aprobado condicionalmente un medicamento para el tratamiento temprano de la enfermedad de Alzheimer en 20 años”, dijo la Dra. Jennifer Ashston, corresponsal médica en jefe de ABC. “Esto es algo que potencialmente es una noticia alentadora para 1 de cada 9 estadounidenses mayores de 65 años que enfrentan un diagnóstico de Alzheimer”.

Según la Asociación de Alzheimer, más de 5 millones de estadounidenses padecen la enfermedad de Alzheimer y se espera que este número se duplique en 2050 a medida que la población estadounidense continúa envejeciendo. Antes de la pandemia de SARS-CoV-2, la enfermedad de Alzheimer era la sexta causa principal de muerte en los EE. UU. Los Centros para el Control y la Prevención de Enfermedades informaron más de 120,000 muertes solo en 2019.

“Los ensayos nos dan esperanza”, dice Ron DeChant, farmacéutico jubilado y paciente con la enfermedad de Alzheimer. “Entré al estudio en 2016 sabiendo los riesgos involucrados, pero me alentó que estábamos haciendo todo lo posible para aprender sobre la enfermedad de Alzheimer”.

Aduhelm es un compuesto proteico que funciona como un anticuerpo dirigido contra las placas que se encuentran en los cerebros afectados por la enfermedad de Alzheimer. Estas placas están hechas de proteína beta-amiloide que se cree que interrumpe la comunicación de célula a célula mientras desencadena la inflamación que conduce a la destrucción de las células cerebrales. Se cree que Aduhelm reduce el nivel de beta-amiloide y, por lo tanto, ralentiza el deterioro cognitivo en pacientes con demencia temprana de Alzheimer.

Los especialistas dicen que Aduhelm podría ayudar a las personas cuya enfermedad de Alzheimer se detecta en las primeras etapas de la enfermedad, como lo confirman las pruebas avanzadas para detectar esas placas anormales. Una vez que se realiza el diagnóstico, se puede prescribir una combinación de modificaciones de estilo de vida saludables y una posible terapia con Aduhelm.

“Millones de personas serán elegibles para el tratamiento”, dice Tousi. “El aducanumab es un medicamento que se administra por infusión una vez al mes. Esto significa que necesitamos una respuesta de la comunidad para averiguar cómo administrar el medicamento y controlar la seguridad”.

Otros involucrados en los ensayos clínicos también están de acuerdo en que la implementación en el mundo real será compleja.

“Las personas con Alzheimer en etapa temprana, sus familiares y médicos necesitarán conversar sobre los posibles beneficios, riesgos y costos”, dice el Dr. Richard Isaacson, director de la Clínica de Prevención del Alzheimer en Weill Cornell Medicine and New York-Presbyterian . “La decisión sobre si tratar o no se tomará generalmente caso por caso, ya que diferentes personas con diferentes genes, por ejemplo, pueden tener un mayor riesgo de efectos secundarios y deben ser monitoreados más de cerca mediante resonancias magnéticas periódicas. exploraciones “.

Al igual que con cualquier medicamento, hay efectos secundarios a considerar para Aduhelm.

“Algunos de los posibles efectos secundarios son la inflamación del cerebro y un pequeño sangrado en el cerebro”, dice el Dr. Joel Salinas, neurólogo de la Universidad de Nueva York que se especializa en la demencia y la enfermedad de Alzheimer. Salinas no participó en los ensayos clínicos de Aduhelm.

“Esto todavía está a años luz de donde estábamos. Creo que los estudios deberían continuar ahora que el medicamento está aprobado. Para las personas que reciben el tratamiento, incluso si solo significa tener un par de años de estabilidad, eso sigue siendo increíblemente significativo para ellos”. dice Salinas.

El camino de Aduhelm hacia la aprobación regulatoria no ha estado exento de desafíos. Como parte del proceso de fase III para obtener la aprobación de la FDA, un medicamento debe demostrar su eficacia en dos ensayos clínicos similares. Aduhelm se probó en dos de esos ensayos, ENGAGE y EMERGE, pero se suspendieron en marzo de 2019 después de que un comité de monitoreo de datos independiente descubrió que el medicamento no parecía tener un impacto suficiente.

“Esta decepcionante noticia confirma la complejidad del tratamiento de la enfermedad de Alzheimer”, dijo Michel Vounatsos, director ejecutivo de Biogen en el momento en que se interrumpieron los ensayos.

Sin embargo, Biogen realizó un análisis posterior en consulta con la FDA e incluyó datos adicionales que no estaban disponibles antes cuando se suspendieron los ensayos. Este análisis posterior mostró resultados más prometedores e incluyó un mayor número de pacientes que tomaron dosis más altas del fármaco durante períodos de tratamiento más prolongados. Encontró que Aduhelm era eficaz para reducir la beta-amiloide en el cerebro y ralentizar el deterioro clínico de la demencia.

“El campo ha aprendido mucho de estudios anteriores y puede aplicar estos conocimientos al diseño de ensayos futuros”, dice Isaacson, quien fue co-investigador del sitio en los ensayos clínicos de fase III.

Salinas está de acuerdo y dice que esta aprobación de la FDA podría servir como un incentivo para que otras empresas trabajen en este espacio que ha sido considerado de alto riesgo desde una perspectiva comercial.

Para pacientes como DeChant, que se inscribió en el ensayo ENGAGE, este proceso de aprobación ha sido largo. En una carrera contra el tiempo, ha estado esperando ansiosamente este momento mientras su enfermedad continúa progresando de manera constante.

“No soy la misma persona que era hace seis años después de que me diagnosticaran la enfermedad de Alzheimer”, dijo a ABC News. “Siento que estoy en una niebla constante todos los días. Me resulta muy frustrante tratar de realizar las actividades diarias por mi cuenta. Nunca necesité depender de los demás y estoy muy triste porque ahora necesito ayuda con muchas cosas”.

Los especialistas advierten contra esperar una cura de Aduhelm. “Hay mucha esperanza en la comunidad científica, pero también hay la misma cantidad de escepticismo”, dice Salinas. “Los pacientes quieren preservar su función cognitiva para poder ser parte de su familia y conectarse con otras personas. Estos son los tipos de resultados que los estudios no necesariamente cuantifican, por lo que es demasiado pronto para saber si se obtendrán con un medicamento. . “

Como farmacéutico jubilado, DeChant dice que sigue siendo “cautelosamente optimista” y está agradecido de haber podido participar en estos ensayos.

“Necesitamos seguir encontrando respuestas para tratar esta enfermedad”, dice. “Estoy dispuesto a hacer todo lo que sea necesario para encontrar la cura”.

Deepak Ramanathan, MD, es cirujano ortopédico y colaborador de la Unidad Médica de ABC News.

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