El panel de la FDA revisa el primer fármaco nuevo para el Alzheimer en dos décadas

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WASHINGTON – Una de las decisiones sobre medicamentos más importantes en décadas se avecina mientras los reguladores de EE. UU. Consideran si aprobar el primer medicamento que, según se afirma, ralentiza el deterioro mental de la enfermedad de Alzheimer, la forma más común de demencia.

Un panel de expertos externos se reúne el viernes para asesorar a la Administración de Alimentos y Medicamentos sobre el aducanumab, un medicamento de Biogen Inc. con sede en Cambridge, Massachusetts y Eisai Co. de Japón. La FDA no siempre sigue los consejos del panel, pero generalmente lo hace y tiene hasta marzo para decidir.

La droga no cura ni revierte el Alzheimer; la afirmación es que ralentiza modestamente la tasa de declive.

La evidencia es turbia: las compañías detuvieron dos estudios el año pasado cuando el medicamento no parecía funcionar, luego dieron un giro de 180 grados y dijeron que los resultados adicionales sugieren que fue eficaz en un estudio en una dosis alta. Los resultados aún no se han publicado.

Un informe del personal de la FDA publicado el miércoles brindó una opinión general favorable, diciendo que el estudio positivo podría ser “excepcionalmente persuasivo”. Pero un estadístico de la FDA notó fallas e inconsistencias en los resultados y posibles problemas de seguridad.

Más de 5 millones de personas en los Estados Unidos y muchas más en todo el mundo tienen Alzheimer. Los medicamentos actuales solo alivian temporalmente los síntomas y el último fue aprobado hace casi dos décadas.

La evaluación de la FDA se centra en la seguridad y la eficacia. Pero los defensores de la aprobación, incluida la Asociación de Alzheimer, están presionando para que la necesidad forme parte de la decisión.

“Existe una necesidad urgente y drástica” de ayudar a las personas afectadas “por la abrumadora realidad” de la enfermedad, escribió la asociación a la FDA. La asociación obtuvo 450.000 dólares de Biogen y Eisai el año pasado, menos del 1% de sus ingresos totales.

Otros dicen que la necesidad de un medicamento no influye en si funciona o es seguro.

“Esta es una decisión difícil. Creo que va a ser polémico sin importar cómo se desarrolle ”, dijo el Dr. Howard Fillit, director científico de la Alzheimer’s Drug Discovery Foundation, que asesora a Biogen.

ACERCA DE LA DROGA

Aducanumab (pronunciado “add-yoo-CAN-yoo-mab”) tiene como objetivo ayudar a eliminar los grupos dañinos de una proteína llamada beta-amiloide del cerebro. Otros medicamentos experimentales lo han logrado, pero no ha cambiado la capacidad de los pacientes para pensar, cuidar de sí mismos o vivir de forma independiente.

Es un medicamento biotecnológico elaborado a partir de células vivas y esos medicamentos son muy caros. No se ha anunciado una estimación del precio del medicamento, que se administra por vía intravenosa una vez al mes. Fillit señala que los medicamentos de Biogen para otras enfermedades cuestan $ 3500 al mes, más las tarifas por cada infusión.

Si se aprueba el aducanumab, se espera que lo cubra Medicare, el plan gubernamental para personas mayores. La FDA y Medicare tienen prohibido considerar el costo al revisar un nuevo medicamento o tratamiento.

Incluso calificar para el medicamento podría ser costoso. Solo se ha probado en personas con demencia leve por Alzheimer o una afección menos grave llamada deterioro cognitivo leve. Para verificar un diagnóstico se requieren escáneres cerebrales que cuestan $ 5,000 o más. Las aseguradoras, incluido Medicare, no cubren las exploraciones porque sus beneficios no están claros, pero eso podría cambiar si una exploración se convierte en una puerta de entrada al tratamiento.

LA EVIDENCIA

Históricamente, la FDA a menudo requería dos estudios que mostraran seguridad y efectividad, pero en los últimos años ha relajado ese estándar.

Cada uno de los dos estudios de aducanumab inscribió a unas 1.650 personas y se detuvo aproximadamente a la mitad cuando parecía que el medicamento no estaba funcionando. Biogen dice que los resultados posteriores muestran que un estudio fue positivo con la dosis más alta; el segundo estudio fue claramente negativo. La compañía dice que un análisis de ambos estudios sobre las personas que recibieron la dosis más alta durante más tiempo muestra beneficios.

Pero hay muchas preguntas sobre la validez de tales análisis. Otra complicación: los estudios se cambiaron después de que estaban en marcha para permitir que algunas personas recibieran una dosis más alta. Y el grupo de placebo en el estudio positivo empeoró más que el del estudio negativo, lo que podría ayudar a explicar por qué aducanumab parecía mejor en comparación en ese.

La revisión de la FDA descartó en gran medida las preocupaciones de seguridad, incluida la inflamación en el cerebro que ocurrió en hasta un tercio de los pacientes, lo que a menudo conduce a la interrupción del medicamento.

La FDA debería exigir un tercer estudio para probar el fármaco en condiciones ideales y obtener una respuesta clara, dijo el Dr. David Knopman de Mayo Clinic. Está en el panel asesor de la FDA, pero no votará por aducanumab porque ayudó a dirigir un estudio. Él y otros médicos publicaron un informe en una revista a principios de esta semana en el que argumentaban en contra de la aprobación.

QUÉ SIGNIFICARÍA PARA LOS PACIENTES

Cualquier beneficio del medicamento “es relativamente pequeño”, dijo el Dr. Eliezer Masliah, jefe de neurociencia del Instituto Nacional sobre el Envejecimiento de EE. UU.

En el estudio positivo, la droga redujo modestamente la tasa de deterioro mental, una diferencia de solo 0.39 en una puntuación de 18 puntos de habilidades de pensamiento. No está claro cuánto significa eso en términos de poder vivir de forma independiente, reconocer a los miembros de la familia o recordar cosas.

Es posible que los medicamentos que eliminan el amiloide tengan que combinarse con medicamentos que hacen otras cosas en el cerebro y usarse con suficiente anticipación antes de que ocurra el daño, para hacer mucho bien, dijo Masliah.

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Marchione informó desde Milwaukee.

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El Departamento de Salud y Ciencia de Associated Press recibe apoyo del Departamento de Educación Científica del Instituto Médico Howard Hughes. AP es el único responsable de todo el contenido.

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