Enterprise Therapeutics dosifica a los primeros sujetos en un ensayo de fase I para una nueva terapia de fibrosis quística ETD001



Enterprise Therapeutics Ltd (Enterprise), una compañía biofarmacéutica dedicada al descubrimiento y desarrollo de nuevas terapias para mejorar la vida de los pacientes que padecen enfermedades respiratorias, anunció hoy que ha dosificado con éxito a los primeros sujetos en un ensayo de fase 1 para su novedosa fibrosis quística inhalada. (FQ), ETD001. El primer estudio de seguridad en el hombre se está llevando a cabo en participantes sanos. ETD001 es un inhibidor del canal iónico ENaC con el mejor potencial de su clase destinado a tratar a todas las personas con FQ.

Se ha demostrado previamente que ETD001 tiene una acción de larga duración en el pulmón y, por lo tanto, se espera que proporcione una eficacia y perfil de seguridad en comparación con otros candidatos a fármacos ENaC.

Se estima que la FQ afecta a 83.000 personas en todo el mundo. Una de las principales causas de dificultad para respirar y mayor riesgo de infección en la FQ es la congestión de moco en los pulmones. ETD001 se dirige al canal de iones de sodio epitelial ENaC, que controla el volumen de líquido y la eliminación de moco de las vías respiratorias. Al aumentar la cantidad de líquido de las vías respiratorias disponible para hidratar el moco, ETD001 aborda los mecanismos subyacentes de la congestión del moco y se espera que restaure la función pulmonar, reduzca la frecuencia de las infecciones pulmonares y mejore la calidad de vida del paciente.

La FQ es causada por mutaciones de pérdida de función en el regulador de conductancia transmembrana de la fibrosis quística (CFTR), un canal aniónico altamente expresado por el epitelio de las vías respiratorias. El aumento de la conductancia aniónica a través de la modulación CFTR es un enfoque clínicamente validado para el tratamiento de la FQ; sin embargo, actualmente no está disponible ni es eficaz para todas las personas con FQ.

Como la inhibición de ENaC es independiente del estado mutacional de CFTR, esto hace que el enfoque sea aplicable a todas las personas con FQ y, potencialmente, a los pacientes con enfermedad pulmonar sin FQ. Además, se espera que ETD001 brinde beneficios como monoterapia y en combinación con otras terapias, incluida la reparación de CFTR.

Estamos emocionados de ingresar a la clínica con ETD001. Este bloqueador de ENaC tiene el mejor potencial de su clase debido a su larga duración de acción en el pulmón y su perfil de seguridad preclínico favorable. ETD001 podría mejorar significativamente la calidad de vida de las personas que viven con fibrosis quística y otras enfermedades respiratorias relacionadas con la obstrucción del moco “.

Dr. John Ford, director ejecutivo de Enterprise Therapeutics

El Dr. David Morris, CMO, Enterprise Therapeutics, dijo: “La inhibición de ENaC a través de ETD001 es muy prometedora al brindar una opción terapéutica para las muchas personas con fibrosis quística que no se adaptan genéticamente o no se benefician de los moduladores CFTR. Esperamos generar nuestros primeros datos en voluntarios humanos bajo este programa “.

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