La FDA aprueba un nuevo tratamiento para pacientes con hipoplasminogenemia



Hoy, la Administración de Drogas y Alimentos de EE. UU. Aprobó Ryplazim (plasminógeno, human-tmvh) para el tratamiento de pacientes con deficiencia de plasminógeno tipo 1, también conocida como hipoplasminogenemia, un trastorno que puede afectar la función normal de los tejidos y órganos y puede conducir a la ceguera.

Hasta ahora, no había opciones de tratamiento aprobadas por la FDA para pacientes con deficiencia de plasminógeno tipo 1. La aprobación de hoy ayuda a abordar una necesidad médica no satisfecha para las personas afectadas por esta rara enfermedad genética “.

Peter Marks, MD, Ph.D., Director del Centro de Evaluación e Investigación de Productos Biológicos de la FDA

Las personas con esta enfermedad carecen de una proteína llamada plasminógeno, que es responsable de la capacidad del cuerpo para descomponer los coágulos de fibrina. La deficiencia de plasminógeno conduce a una acumulación de fibrina, lo que provoca el desarrollo de crecimientos (lesiones) que pueden afectar la función normal de los tejidos y órganos y pueden provocar ceguera cuando estas lesiones afectan los ojos.

El ingrediente activo de Ryplazim es el plasminógeno, purificado a partir de plasma humano. El tratamiento con Ryplazim ayuda a aumentar el nivel plasmático de plasminógeno, lo que permite una corrección temporal de la deficiencia de plasminógeno y la reducción o resolución de las lesiones.

La eficacia y seguridad de Ryplazim se basa principalmente en un ensayo clínico de un solo brazo, de etiqueta abierta (no ciega) que inscribió a 15 pacientes adultos y pediátricos con deficiencia de plasminógeno tipo 1. Todos los pacientes recibieron Ryplazim administrado cada dos a cuatro días durante 48 semanas. La eficacia de Ryplazim se demostró mediante al menos un 50% de mejora de sus lesiones en los 11 pacientes que tenían lesiones al inicio del estudio y la ausencia de lesiones nuevas o recurrentes en cualquiera de los 15 pacientes durante las 48 semanas de tratamiento.

Los efectos secundarios más comunes notificados por los pacientes que recibieron Ryplazim fueron dolor abdominal, hinchazón, náuseas, sangrado, dolor en las extremidades, fatiga, estreñimiento, boca seca, dolor de cabeza, mareos, dolor en las articulaciones y dolor de espalda.

La FDA otorgó la designación de medicamento huérfano a Ryplazim, que brinda incentivos para ayudar y fomentar el desarrollo de medicamentos para enfermedades raras. La solicitud también recibió la designación de Vía Rápida, Revisión de Prioridad y un Vale de Revisión de Prioridad de Enfermedad Pediátrica Rara. El programa de cupones de revisión prioritaria de enfermedades pediátricas raras de la FDA tiene como objetivo fomentar el desarrollo de nuevos medicamentos y productos biológicos para prevenir y / o tratar enfermedades raras en los niños.

Los pacientes con deficiencia de plasminógeno tipo 1 pueden sangrar por lesiones activas relacionadas con la enfermedad. El uso de Ryplazim puede prolongar o empeorar el sangrado activo. También se ha observado desprendimiento de tejido (descamación / desprendimiento). Dado que Ryplazim se deriva del plasma humano, conlleva el riesgo de transmitir agentes infecciosos. Con base en procedimientos efectivos de selección de donantes y procesos de fabricación de productos, el riesgo de transmisión de enfermedades infecciosas es remoto.

La FDA otorgó la aprobación a ProMetic Biotherapeutics Inc.

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