La nueva tecnología puede allanar el camino para el desarrollo de fármacos de acción prolongada

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La tecnología, que consiste en una variante diseñada de una proteína natural llamada superalbúmina, puede allanar el camino para el desarrollo de fármacos de acción prolongada. Esto puede tener importantes implicaciones para las personas que padecen hemofilia.

Cuando ocurre una lesión o un agujero en un vaso sanguíneo, el cuerpo rápidamente comienza a detener el sangrado mediante un proceso llamado coagulación o coagulación. Luego, la sangre se vuelve un poco más espesa en el lugar del sangrado. Para la mayoría de nosotros, este proceso se desarrolla sin problemas. Sin embargo, para los pacientes que padecen un trastorno hemorrágico grave o hemofilia, la sangre carece de capacidad para coagularse.

Los pacientes con un trastorno hemorrágico o hemofilia tienen una anomalía genética y la afección es hereditaria y de por vida. Tanto las niñas como los niños pueden ser portadores de la anomalía genética, pero solo los niños contraen la enfermedad.

La hemofilia puede tener diferentes niveles de gravedad, pero la variante grave es la más común, con aproximadamente un caso por cada 10.000. Es causada por la capacidad o incapacidad reducida del cuerpo para producir uno de los llamados factores de coagulación. Estos factores son esenciales para el proceso de coagulación de la sangre, que detiene el sangrado. Sin tratamiento, la enfermedad puede poner en peligro la vida.

El tratamiento preventivo es muy importante

Retrocediendo más de 100 años en el tiempo, la esperanza de vida de un niño con la enfermedad era de unos diez años. Sin embargo, durante la década de 1960, la esperanza de vida aumentó de 40 a 50 años debido al acceso a tratamiento médico. Hoy, la esperanza de vida es casi tan alta como la de otros recién nacidos.

Esto se debe al hecho de que se han desarrollado medicamentos a medida utilizando métodos biotecnológicos. Consisten en factores de coagulación recombinantes que se elaboran en el laboratorio y que pueden administrarse como tratamiento preventivo para evitar hemorragias repetidas.

El tratamiento constituye una carga para los niños y sus familias

La hemofilia a menudo se descubre cuando un niño tiene alrededor de un año de edad, después del cual se inicia el tratamiento preventivo. Esto es importante para evitar hemorragias recurrentes, ya que provoca rigidez persistente y movilidad reducida.

El medicamento se administra por vía intravenosa, directamente en la vena, hasta varias veces a la semana. Esto es estresante tanto para el niño como para sus familias, ya que necesitan ir al hospital. Sin embargo, los niños alrededor de los cinco años pueden ser tratados en casa con la ayuda de sus padres y, con el tiempo, los pacientes pueden tratarse ellos mismos.

Un desafío importante es que los factores de coagulación tienen una duración de acción muy corta en el torrente sanguíneo, lo que significa que el medicamento debe administrarse con frecuencia. Aun así, los avances médicos han llevado a que se rediseñen los medicamentos de acción corta, de modo que se descompongan un poco más lentamente en el cuerpo.

La tecnología de súper albúmina se puede utilizar para desarrollar fármacos de acción prolongada

La duración prolongada de la acción significa que puede tomar el medicamento con menos frecuencia y aún tener un nivel uniforme del factor de coagulación en la sangre a lo largo del tiempo. Esto marca una diferencia significativa para los pacientes. Sin embargo, todavía existen grandes diferencias según el factor de coagulación que le falte al paciente. Por tanto, todavía hay un gran potencial de mejora.

Nuestro grupo de investigación ha desarrollado una tecnología biomédica única que se puede utilizar para crear factores de coagulación con una duración de acción significativamente más larga que en el caso actual. El punto de partida son los estudios en profundidad de un mecanismo biológico. Esta información nos ha permitido diseñar la súper albúmina, que es una variante de proteína diseñada que se puede acoplar a medicamentos a base de proteínas y permitir que permanezcan en el torrente sanguíneo durante un tiempo considerablemente más largo.

Demostramos que al vincular la súper albúmina a varios factores de coagulación, la duración de la acción se puede extender significativamente en comparación con el tratamiento actual. Esto se logra combinando un diseño molecular hecho a medida con una serie de experimentos realizados en las mejores configuraciones experimentales disponibles. Los resultados motivan más pruebas en humanos.

Se abre a nuevas posibilidades

La súper albúmina es una tecnología versátil que se puede utilizar para extender la duración de acción de cualquier candidato a fármaco a base de proteínas. Es por eso que ahora estamos trabajando para probar la tecnología en diferentes campos médicos, incluidos el cáncer y las enfermedades infecciosas. Hacemos esto en nuestro propio laboratorio, pero también junto con empresas de biotecnología.

Además, hemos demostrado que la superalbúmina se puede administrar a través de las barreras mucosas. Esto abre nuevas e interesantes posibilidades, en las que podemos imaginar la administración de medicamentos a base de albúmina a través de barreras selectivas de la nariz, los pulmones o los intestinos sin el uso de jeringas. Ahora estamos investigando esta posibilidad.

El trabajo se basa en una colaboración muy fructífera con un grupo de investigación centrado en la hematología, que estudia enfermedades relacionadas con la sangre, en Ferrara, Italia, dirigido por Mirko Pinotti y Alessio Branchini.

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