Profesor de UTHSC recibió una subvención de $ 1.79 millones para desarrollar un nuevo tratamiento para la amiloidosis



El Instituto Nacional de Diabetes y Enfermedades Digestivas y Renales otorgó recientemente a Jonathan Wall, PhD, profesor de la Facultad de Medicina del Centro de Ciencias de la Salud de la Universidad de Tennessee en Knoxville, una subvención de 1,79 millones de dólares para su estudio titulado “Desarrollo de una inmunoterapia teranóstica para la amiloidosis sistémica”. “

La amiloidosis es una enfermedad poco común que se produce cuando los agregados de proteínas anormales (llamados amiloides) se acumulan en tejidos y órganos, lo que interfiere con su funcionamiento normal. Dado que las primeras etapas de la enfermedad a menudo son asintomáticas, la mayoría de los pacientes solo buscan tratamiento una vez que está clínicamente avanzado, momento en el que existen importantes depósitos de amiloide en los tejidos y hay daño orgánico. En la mayoría de los casos, un diagnóstico de amiloidosis resulta de síntomas de miocardiopatía, insuficiencia renal o neuropatía periférica.

El tratamiento actual se centra en limitar la producción adicional de proteína amiloide en pacientes ya enfermos, pero existe una necesidad urgente de encontrar una forma de eliminar los depósitos amiloides existentes.

Los estudios de laboratorio que involucran anticuerpos que se unen al amiloide o fragmentos de anticuerpos diseñados para reclutar células capaces de eliminar el amiloide han tenido éxito, sin embargo, ninguno ha sido aprobado para uso clínico. En este estudio, el Dr. Wall y su equipo en el Programa de Teranóstica de Amiloidosis y Cáncer en Knoxville tienen como objetivo desarrollar un nuevo pepticuerpo (un fragmento de anticuerpo fusionado con péptido) capaz de eliminar los depósitos de amiloide en el tejido, que también se “etiqueta fácilmente para la obtención de imágenes”. “

El Dr. Wall ha dedicado 26 años al estudio de la patogenia de las enfermedades amiloides. Él y su equipo han realizado un ensayo de imágenes de PET / CT de fase 1 aprobado por la FDA que involucra un péptido sintético capaz de unirse al amiloide y detectar los depósitos en los pacientes.

En esta nueva propuesta, probará cuán efectivos son estos nuevos pepticuerpos para reclutar macrófagos (células que pueden reconocer, engullir y destruir amiloide) y eliminar amiloide, utilizando modelos animales de la enfermedad. Su objetivo es identificar un candidato principal para utilizarlo en la obtención de imágenes moleculares y la eliminación de amiloide en ensayos clínicos.

Nuestro objetivo a largo plazo es generar un pepticuerpo inmunoterapéutico que pueda marcarse radiactivamente para demostrar la unión de amiloide en los pacientes. La combinación de identificar a los pacientes que se beneficiarían de la terapia con pepticuerpos y un tratamiento reactivo pan-amiloide eficaz podría resultar en un beneficio clínico significativo para los pacientes con estas devastadoras enfermedades “.

Dr. Jonathan Wall, PhD, Profesor, Facultad de Medicina del Centro de Ciencias de la Salud de la Universidad de Tennessee

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