Reparación del daño cerebral causado por la EM

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Los síntomas neurológicos como resultado de la esclerosis múltiple (EM), como la pérdida de la función cognitiva o motora, provocan muchos problemas para más de 2,5 millones de personas en todo el mundo. El daño a los nervios del cerebro y la médula espinal no se puede reparar. Los investigadores del Instituto de Neurociencias de los Países Bajos quieren cambiar esto mediante el uso de tecnología moderna de terapia génica. La financiación de la Fundación Start2Cure permitirá al Instituto Neerlandés de Neurociencia embarcarse en un ambicioso proyecto para reparar el daño cerebral causado por la EM.

Los tratamientos actuales para la EM están dirigidos principalmente a inhibir la invasión del cerebro por parte de las células inflamatorias. Reducen el número de ataques de EM, pero no detienen el desarrollo de la enfermedad. En las últimas etapas de la enfermedad, prácticamente dejan de tener efecto.

Desafortunadamente, estas terapias no mejoran los síntomas de las personas cuyo sistema nervioso ya está dañado por la EM. Este daño es prácticamente irreparable y actualmente no existen terapias que reparen el daño a las células nerviosas. Pero reparar este daño es precisamente lo que pretendemos hacer con este proyecto, mediante la terapia génica “.

Profesora Inge Huitinga

Terapia de genes

La terapia genética implica la introducción de material genético terapéutico en el cuerpo. Para ello se utiliza un vector viral, portador de material genético terapéutico. Recientemente, se ha hecho posible llegar al cerebro y la médula espinal inyectando el vector viral a través del torrente sanguíneo. “Esta nueva forma de terapia génica nos permite, por primera vez, administrar un gen terapéutico a las lesiones generalizadas de la EM en el cerebro”, explica el profesor Joost Verhaagen.

Moléculas que promueven la recuperación.

El objetivo del nuevo proyecto es comenzar con la identificación de las moléculas que estimulan la creación de mielina y la reparación de axones en el tejido cerebral donado al Banco de Cerebros de los Países Bajos por pacientes con EM que se recuperaron muy bien de los ataques de EM.

La mielina es la sustancia grasa protectora que rodea los axones de las células nerviosas que transmiten las señales en el cerebro y la médula espinal. En las personas con EM, esta capa de mielina se degrada, lo que significa que las señales de las células nerviosas ya no se transmiten correctamente y se produce una pérdida de función. Las moléculas recién descubiertas se introducirán en vectores virales, junto con una serie de factores ya conocidos, y se probarán en un modelo animal para la EM para determinar su capacidad para producir mielina y restaurar la función neurológica.

“Cuando este proyecto arroja resultados positivos, se puede realizar la traducción a la clínica, en colaboración con (uno) socios industriales”, dice Huitinga. “Un fármaco que promueve la recuperación funcional del sistema nervioso es muy importante y potencialmente muy significativo para un gran grupo de personas con EM avanzada”.

Punto de partida

Start2Cure es una nueva fundación y tiene como objetivo curar la EM dentro de 50 años al permitir a los científicos desarrollar tratamientos innovadores. “La concesión de nuestra primera Beca de Investigación de Innovación Terapéutica es el punto de partida de la Fundación Start2Cure y su programa de Becas y Premios de Investigación Global”, dice Boaz Spermon, Director Gerente de Start2Cure. “El proyecto de investigación en terapia génica del Instituto de Neurociencia de los Países Bajos es un proyecto muy desafiante dada la complejidad y el resultado incierto. Como resultado, las oportunidades de financiación para este tipo de investigación son a menudo escasas. Sin embargo, si este enfoque innovador resultara sea ​​verdaderamente exitoso, el impacto será aún más significativo “.

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