Subvención importante de CIHR para ayudar a encontrar y abordar la causa raíz de la enfermedad neurodegenerativa



La Dra. Simonetta Sipione, investigadora de GlycoNet y profesora en el Departamento de Farmacología de la Universidad de Alberta, recibió recientemente una importante subvención de cinco años de los Institutos Canadienses de Investigación en Salud (CIHR), por un valor de $ 1.04 millones. El proyecto se basa en trabajos previamente financiados por GlycoNet.

El proyecto tiene como objetivo aclarar el papel terapéutico de los gangliósidos, una familia de moléculas de glicolípidos que tienen propiedades tanto de lípidos como de carbohidratos, en el cerebro.

Estos gangliósidos están muy enriquecidos en el cerebro sano. Ayudan a las células cerebrales a comunicarse entre sí y con el medio ambiente “.

Dra. Simonetta Sipione, investigadora principal del proyecto

“Durante el envejecimiento y en algunos casos de enfermedades neurodegenerativas, incluida la enfermedad de Huntington y la enfermedad de Parkinson, el nivel de algunos de los gangliósidos es más bajo en el cerebro del paciente”, dice Sipione. “Estamos interesados ​​en averiguar por qué y desarrollar un tratamiento viable que aborde la raíz de la enfermedad, no solo los síntomas”.

Actualmente, a los pacientes que padecen enfermedades neurodegenerativas se les suele recetar medicamentos para mejorar el movimiento y combatir la depresión. Sin embargo, ninguno de estos medicamentos aborda la causa de la enfermedad, que es la acumulación de proteínas tóxicas en el cerebro. Encontrar formas de prevenir esta acumulación tóxica cambiará el rumbo de los métodos actuales para tratar estas enfermedades.

Anteriormente, el equipo de Sipione pudo ralentizar la neurodegeneración en un modelo de ratón de la enfermedad de Huntington mediante la inyección de un tipo de gangliósido llamado GM1 en el cerebro del ratón.

“Restaurar el nivel de GM1 en el cerebro podría ser un tratamiento potencial para quienes experimentan o muestran signos de neurodegeneración”, dice Sipione. Ahora, su equipo está investigando el mecanismo de acción, ya que este conocimiento arrojaría luz sobre otros aspectos de la neurociencia y la glucociencia y ayudaría a desarrollar tratamientos.

Según Sipione, la subvención CIHR permitirá a su equipo descubrir cómo GM1 ayuda al cerebro a eliminar, o incluso prevenir, la acumulación de proteínas tóxicas.

“Para usar una analogía simple, las proteínas tóxicas son como basura y su cerebro es como una casa. Si la basura se acumula en la casa y nadie la tira, su casa va a oler. Creemos que el GM1 y otros gangliósidos tienen un papel clave en instruir a las células cerebrales para que la basura (proteínas tóxicas) pueda ser desechada correctamente y eliminada por los recolectores de basura, que son otras biomoléculas en el cerebro “, agrega. “Nuestros estudios ayudarán a determinar el mecanismo subyacente de los efectos terapéuticos de GM1 y si otras moléculas similares podrían ser un tratamiento novedoso, no solo para la enfermedad de Huntington, sino también potencialmente para la enfermedad de Parkinson y Alzheimer”.

La Sociedad de Huntington de Canadá informa que aproximadamente 1 de cada 7.000 personas en Canadá tiene la enfermedad de Huntington. Otro informe de la Sociedad de Alzheimer sugiere que más de 500.000 canadienses viven con demencia que es el resultado de trastornos neurogenerativos como la enfermedad de Alzheimer y Parkinson. Dado que las personas mayores en Canadá son un segmento de la población en rápido crecimiento, para el 2031, se estima que el número aumentará a 937,000.

Sipione, que se formó como bioquímica, cree que el enfoque interdisciplinario de su laboratorio brinda una oportunidad única para descubrir problemas fundamentales para la salud del cerebro. Su objetivo es aprovechar el conocimiento de sus descubrimientos de investigación para crear beneficios tangibles para las personas tanto en Canadá como en todo el mundo.

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