Un estudio encuentra dos fármacos capaces de ralentizar la progresión del cáncer de médula ósea



La mielofibrosis primaria (PMF), un tipo de cáncer de médula ósea relativamente raro pero doloroso, interrumpe la producción normal de células sanguíneas del cuerpo al causar cicatrices extensas en la médula ósea. Lamentablemente, hay pocas opciones de tratamiento disponibles, y la mayoría de ellas son de naturaleza paliativa. El único tratamiento curativo es un trasplante de células madre, para el que pocos pacientes son elegibles.

Un nuevo estudio realizado por investigadores de la Facultad de Medicina de la Universidad de Boston (BUSM) dirigido por la autora correspondiente Katya Ravid, DSc, descubrió que los medicamentos PXS-LOX_1 y PXS-LOX_2 son capaces de ralentizar la progresión de la enfermedad de PMF en modelos experimentales.

Según Ravid, profesor de medicina y bioquímica en BUSM y profesor de biología en la Universidad de Boston, estos fármacos son únicos porque son capaces de inhibir su objetivo, una proteína llamada lisil oxidasa, con una combinación de especificidad y potencia que no se ha visto en pruebas previamente probadas. Drogas. Estos hallazgos actuales se basan en descubrimientos y publicaciones anteriores de Ravid y su grupo, que muestran qué proteínas específicas en la médula ósea causan el efecto de cicatrización observado en la PMF.

Se utilizaron tres modelos experimentales para este estudio: el primer grupo era normal, mientras que los otros dos tenían alteraciones genéticas que les hicieron desarrollar cáncer en la médula ósea. El fármaco PXS-LOX_1 se administró a los tres grupos. Si bien no provocó cambios significativos en los modelos normales, redujo la gravedad de los síntomas del cáncer de médula ósea en ambos grupos alterados. En un experimento separado, se administró PXS-LOX_2 al grupo normal y a uno de los grupos alterados genéticamente. Esta prueba no produjo ningún cambio en el grupo normal, pero sí una reducción en la gravedad de los síntomas del cáncer de los modelos alterados.

Ravid, cree que estos hallazgos son significativos porque representan una posible vía nueva de tratamiento para la PMF, ya que actualmente no hay medicamentos disponibles que combatan las proteínas de la matriz de la médula ósea enfermas de la misma manera que PXS-LOX_1 y PXS-LOX_2. “Si estos medicamentos finalmente se aprueban para uso humano, podrían ayudar a retrasar la progresión del cáncer y disminuir los síntomas dolorosos de la enfermedad”.

Los investigadores esperan que este estudio contribuya al desarrollo de nuevas opciones de tratamiento para la mielofibrosis primaria. Con base en este estudio, la Australian Biotech Pharmaxis ha iniciado ensayos clínicos de fase 1-2 en humanos.

Estos hallazgos aparecen en línea en la revista. Archivos de terapia y células madre.

Fuente:

Referencia de la revista:

Piasecki, A., et al. (2020) Inhibición de la lisil oxidasa en la mielofibrosis primaria: una estrategia renovada. Archivos de células madre y terapia. doi.org/10.46439/stemcell.1.005.

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